最近,全球第二款CAR-T疗法上市再次沸腾了医药圈。今年,这种被认为能够治愈癌症的CAR-T疗法终于从实验室迈向了市场的大门,人类抗癌也获得了里程碑突破。 随着上市的步伐落地,CAR-T疗法似乎已经离大众很近,然而事实并非如此——高昂的价格让民众对CAR-T疗法望而却步。 先来看一组数据。根据诺华(Novartis)公司和风筝(Kite)制药宣布的数据,FDA批准的首款CAR-T疗法Kymriah的定价为47.5万美元,第二款获得FDA批准上市的CAR-T疗法Yescarta定价为37.3万美元。其实47.5万美元或者37.5万美元只是一个起点,CAR-T治疗的总成本远远高于许多人的想象。 CAR-T疗法之所以昂贵,是因为它是一种独特的治疗方式。医生要先收集患者的免疫T细胞,然后通过基因技术来设计T细胞以增强其对抗癌症的能力,最后再回输到患者体内进行治疗,这是个十分复杂且科技含量很高的过程。此外,这种方法会导致一些并发症,因而通常需要长时间的住院治疗,这部分的费用属于传统的癌症治疗范畴,不包括在CAR-T疗法定价之内。有专家表示,诺华CAR-T疗法Kymriah整个治疗流程大约需要上百万美元。 制药公司的定价能再低点吗? CAR-T疗法的高昂费用让很多患者从它上市的欢腾中冷静了下来。上百万美元的价格,极少家庭能够承受。人们期待着有一天它的价格能够降低到多数人都能承受的范围之内。那么,CAR-T疗法的定价能再低点吗? 答案是有可能的。制造成本和前期研发成本导致了CAR-T疗法成本十分高昂。很多制药公司和研发机构已经意识到,通过完善自动化CAR-T制备来降低成本是一种有效的途径,这也成为当前CAR-T开发商追求的目标。 CAR-T细胞制备包括分离、基因修饰以及扩增,在治疗时,还需要充分考虑细胞冷冻存储和运输。整个过程不仅要把控时间,还需要保证细胞制品的活性、稳定性和一致性。传统的人工操作流程耗时长,而且质量控制还难以保障。随着自动化技术的发展,自动化细胞制备能够解决传统人工操作存在的瓶颈。越来越多的人开始意识到,自动化细胞制备是未来CAR-T疗法可持续发展的重要途径,也是未来降低CAR-T治疗费用的重要途径。 CAR-T细胞制备自动化的需求已经成为行业共识。目前,无论是CAR-T开发者还是制备供应商,都在寻找能取代传统制药工艺、并且能够实现大规模生产的新一代制造工艺。这种制造工艺基于自动化技术,既要能实现流程自动化,还要保障质量控制。
曾任美国临床肿瘤学会(ASCO)临床实践指南委员会主席
约翰霍普金斯医学院,医学博士
Lifespan癌症研究所胸部肿瘤科主任
曾在纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心任职10年
曾在波士顿的麻省总医院癌症中心任职6年