美国的“同情用药”2009年开始实施，至今已经10年，得到“同情用药”的癌症患者获益如何？

最近纪念斯隆-凯特琳癌症中心的一项回顾性研究显示，通过该中心申请“同情用药”并获得试验性药物治疗的癌症患者，总体治疗有效率20.1%，6个月无进展生存率38.9%，中位总生存期11.4个月。

注：美国食品与药物管理局（FDA）有一条关于“同情用药”（compassionate use）的条款，允许尚在临床研究的药物让患者在临床试验以外使用。

通常情况下，如果医生申请给某个无药可治的患者使用某种试验药物，并且有人愿意提供这种试验药物，FDA不会反对单个患者的治疗用药。

5年来FDA从未拒绝“同情用药”申请，由申请到治疗只需19天左右

纪念斯隆-凯特琳癌症中心的研究人员回顾分析了该中心2012年1月1日至2018年1月1日期间通过同情用药获得试验性药物治疗的癌症患者数据。

总共208例申请获批，185例患者接受治疗。

值得注意的是，这5年来FDA从未拒绝该中心的“同情用药”申请，由开始申请到接受治疗的中位时间为19天（11天-35天）。

“同情用药”申请，有理有据

接受试验性药物治疗的患者涵盖了43种癌症类型，既有实体瘤也有血癌，实体瘤包括神经母细胞瘤（31例 [15.3％]），肺癌（16例 [7.9％]），原发性脑肿瘤（16例 [7.9％]），乳腺癌（12 例[5.9％]）和其他癌症（42例 [20.8％]）。

这么多癌种的申请均能获批，是因为申请是有证据支持的，128例（61.5%）申请提供了支持用药的临床经验，64例（30.8%）申请提供了临床前证据，还有79例（38.0%）申请额外提供了基因检测数据。

药物有效率20.1%，无治疗相关死亡

患者申请的试验性药物包括激酶抑制剂（口服靶向药），抗体药物和同种异体细胞疗法。大部分药物处于II期（36.1%）和III期（39.4%）临床研究阶段，也有18.8%的药物处于I期临床研究阶段。

159例可评估病情的患者接受试验性药物治疗的总体有效率为20.1%，不要小看这20.1%，因为这些患者已经接受过多线重度治疗，先前接受过的治疗方案中位数是4。

根据年龄，癌种，药物类型，药物发展阶段，是否有基因数据统计的有效率。血癌，及III临床试验阶段的药物有效率较高。

有效率较高的药物类型包括激酶抑制剂（9例 [16.7％]），同种异体细胞疗法（3例 [17.6％]）和抗体偶联药物（1 例[5.3％]）。

估算的中位无进展生存期为3.9个月，6个月无进展生存率为38.9%，1年无进展生存率为24.5%。中位总生存期11.4个月，就是说有一半通过“同情用药”接受试验性药物治疗的癌症患者存活超过11.4个月.

55例患者（29.7）出现了1种或以上严重的治疗相关不良反应，但没有患者因为治疗而死亡。

他山之石可以攻玉

 从纪念斯隆-凯特琳癌症中心的回顾性研究看“同情用药”的确给一部分陷入绝境的癌症患者带来了生的希望。

当然这只是一个美国顶级癌症医疗中心的数据，可能不能反映“同情用药”的全貌，但也能给我们以启示。

我国于2017年底出台了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法》（征求意见稿），这是中国版的“同情用药”制度。

据信已经有少部分患者通过“同情用药”获得试验性药物治疗。这些患者接受试验性治疗的获益和安全性如何呢？在申请药物时遇到什么问题呢？都非常值得关注。